一圖看懂本文：
圖1.**是mRNA-LNP主要適應(yīng)癥之一
Barbara Mui自1990年在Pieter Cullis課題組讀博至今 Mui目前是Acuitas的高級科學(xué)家 但事實(shí)證明，mRNA是***的載荷。LNP由帶正電荷的脂質(zhì)體納米顆粒組成，這些顆粒封裝帶負(fù)電荷的mRNA。一旦進(jìn)入體內(nèi)，LNP通過內(nèi)吞作用進(jìn)入細(xì)胞，在完成內(nèi)涵體逃逸后，釋放到細(xì)胞質(zhì)中?div id="4qifd00" class="flower right"> LNP是mRNA的理想遞送系統(tǒng)?div id="4qifd00" class="flower right"> 挑戰(zhàn)1、超越mRNA LNP是遞送mRNA***的載體之一 基因編輯 “該領(lǐng)域目前*令人興奮的方向是基因編輯 LNP可以攜帶Cas9 mRNA等基因編輯機(jī)制或引導(dǎo)RNA進(jìn)入細(xì)胞。這為LNPs提供了用作基因**遞送系統(tǒng)的能力。目前，臨床試驗(yàn)中有一種基于LNP的CRISPR-Cas9候選**雜合子家族性高膽固醇血癥患者，其靶向肝臟中的PCSK9基因。其他基因**的可能性可能包括操縱囊性纖維化患者的CFTR基因，或用于**罕見的遺傳疾病。 免疫療法 LNP的另一個(gè)潛在應(yīng)用是免疫療法。對淋巴細(xì)胞（如T細(xì)胞或NK細(xì)胞）進(jìn)行基因修飾，并且經(jīng)過證明，對血*是有用的。通常，該過程涉及從接受**的人的血液中提取淋巴細(xì)胞，編輯培養(yǎng)中的細(xì)胞以表達(dá)CAR，然后將其重新引入血液中。然而，LNP可以通過將CAR mRNA遞送到靶淋巴細(xì)胞上，在體內(nèi)表達(dá)所需的CAR。Mui參與了一項(xiàng)體內(nèi)研究，表明在這一過程，LNP-mRNA在小鼠T細(xì)胞中發(fā)揮了作用（Rurik，J.G.et al，Science 375，91-96，2022）。ProMab Biotechnologies研發(fā)副總裁Vita Golubovskaya在CAR-TCR峰會上展示了關(guān)于將CAR-mRNA引導(dǎo)到NK細(xì)胞然后可以殺死靶細(xì)胞的LNP的初步數(shù)據(jù)?div id="4qifd00" class="flower right"> siRNA LNP還可以攜帶小的干擾RNA（siRNA），例如在patisiran中，這是FDA批準(zhǔn)的**種siRNA藥物，它使用LNPs遞送siRNA來對抗稱為甲狀腺素轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的錯(cuò)誤折疊。通過抑制轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的產(chǎn)生來**淀粉樣變性 LNP仍然需要進(jìn)行大量的研究 有不同的方法可以使LNP**的毒性降低。一種是通過研究脂質(zhì)體如何影響毒性。 “如果脂質(zhì)體wan全可降解，就有解決方案，"特拉維夫大學(xué)納米醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室主任Dan Peer說。在遞送完API之后，徘徊在細(xì)胞中的脂質(zhì)體比那些降解掉的脂質(zhì)體更有可能**免疫反應(yīng)。Peer一直在開發(fā)一系列新的脂質(zhì)體，并授權(quán)給他的公司NeoVac，這些脂質(zhì)體顯示出更高的生物降解性和更低的免疫原性，以及其他特征?div id="d48novz" class="flower left"> 擴(kuò)大LNP用途的另一個(gè)關(guān)鍵挑戰(zhàn)是找到可以使它們到達(dá)身體不同部位的方法 究竟如何更好地將LNP引導(dǎo)到其所需的靶點(diǎn)，并不是一個(gè)簡單的問題 Eygeris說，尋找新的LNP是一個(gè)非?div id="jfovm50" class="index-wrap">；钴S的研究領(lǐng)域 與此同時(shí) Peer對大流行之后 艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司 地址：上海市浦東新區(qū)張楊路838號27樓A座 © 2025 版權(quán)所有：艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司 備案號：滬ICP備19003552號-3 總訪問量：291821 站點(diǎn)地圖 技術(shù)支持：制藥網(wǎng) 管理登陸
挑戰(zhàn)2、降低毒性
挑戰(zhàn)3、靶向正確的**
挑戰(zhàn)4
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