Patisiran(商品名:Onpattro)是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(transthyretin,TTR)的siRNA療法。siRNA被包裹在脂質(zhì)納米顆粒中,通過靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細胞內(nèi)。該藥物于2018年10月獲得FDA批準上市
,是quan球shou款siRNA藥物,也是第一個非病毒類載體給藥系統(tǒng)的基因治療藥物
,用于治療遺傳性甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)疾病
。
Onpattro通過RNA干擾導(dǎo)致突變型和野生型TTR mRNA降解,從而導(dǎo)致血清TTR蛋白和組織中TTR蛋白沉積的減少
,以阻止或減緩疾病的進展
。有研究表明
,應(yīng)用Onpattro18個月后患者在神經(jīng)功能損害、日常生活質(zhì)量
、步行速度
、營養(yǎng)狀況方面均明顯優(yōu)于安慰劑組。
圖 A 顯示:patisiran 組和安慰劑組血清轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白水平隨時間推移相對于基線的百分比變化。
圖B 顯示:修正shenjing病變損傷評分+7 (mNIS+7) 的最小二乘平均變化
。
圖 C 顯示:諾福克生活質(zhì)量 - 糖尿病shenjing病變 (QOL-DN) 評分的最小二乘平均變化(范圍
,-4 至 136
;分數(shù)越高表明生活質(zhì)量越差)。
在圖A 到 C 中
,I 條表示標準誤差
。
艾偉拓注射級DLIN-MC3-DMA全面檢測18項,質(zhì)量可靠
,GMP條件下生產(chǎn)
15692161719
聯(lián)系方式
15692161719
86-21-58876118